È professore ordinario di Farmacologia all’Università degli Studi di Milano e accademico dei Lincei. Dirige il Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative del Dipartimento di Bioscienze dell’Università di Milano in convenzione con l’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare. È inoltre co-fondatore e direttore di UniStem presso l’Università di
Milano.
È nota per gli studi sulla malattia di Huntington, sulla quale lavora con l’obiettivo di capirne i meccanismi patogenetici, rallentarne il decorso o bloccarne l’insorgenza. È autrice di “Ogni giorno tra scienza e politica” (Mondadori, 2016) e “Armati di Scienza” (Cortina, 2021). Il 30 agosto 2013 è stata nominata senatrice a vita dal presidente Giorgio Napolitano.